ANUNCIA ROCHE RESULTADOS POSITIVOS EN ESTUDIO

DE FASE III DE EMICIZUMAB PARA LA HEMOFILIA A

●Este padecimiento afecta a 320 mil personas en el mundo

●Emicizumab redujo el índice de sangrado en 87% comparado con terapias de primera línea y disminuyó 79% de los sangrados tratados

BASILEA, Suiza, 25 de julio de 2017.- Roche anunció que se publicaron los datos de HAVEN 1, estudio de fase III que evalúa la profilaxis subcutánea una vez por semana con emicizumab en adultos y adolescentes con hemofilia A con inhibidores.

El estudio demostró que emicizumab redujo el índice de sangrado en 87% comparado con agentes bypass, terapia de primera línea y una reducción del 79% en sangrados que requirieran tratamiento, para este padecimiento.

La hemofilia A es un desorden grave hereditario en el cual la sangre de una persona no coagula de manera apropiada ya que carecen o no tienen la cantidad suficiente de una proteína de coagulación llamada factor VIII, lo que conlleva a sangrado sin control que puede poner en riesgo la vida, así como daño articular por sangrados a largo plazo.

El tratamiento estándar de este padecimiento requiere la infusión intravenosa de factores ya sea por evento de sangrado o bien dos veces a la semana si reciben profilaxis.

Este padecimiento afecta a unas 320 mil personas en el mundo, donde cerca de 50% a 60% padecen una forma severa del desorden.

Al respecto, la doctora Sandra Horning, directora médica y de Desarrollo Global de Roche, explicó que “una de cada tres personas con hemofilia A, desarrollan inhibidores a la terapia estándar de factor VIII, dejándolas en mayor riesgo de presentar sangrados que amenacen sus vidas y daño de articulaciones a largo plazo”.

“Con base en la reducción del sangrado demostrada en los estudios HAVEN 1 y el análisis provisional de HAVEN 2, estudio fase III de emicizumab en niños, creemos que esta molécula tiene el potencial de hacer una diferencia significativa para personas con hemofilia A con inhibidores, al tiempo que, con la administración del tratamiento una vez por semana, representa mayor comodidad para el paciente” agregó.

Otros datos de HAVEN 1 demostraron que después de un tiempo de observación de aproximadamente 31 semanas, un número considerablemente mayor de pacientes experimentaron ausencia de sangrado en la profilaxis con emicizumab, que con agentes bypass en todas las mediciones de sangrado.

Por su parte, el profesor Johannes Oldenburg, del Instituto de Hematología Experimental y Medicina de Transfusión de la Universidad de Bonn, Alemania, mencionó que “el estudio HAVEN 1 es uno de los estudios clínicos más robustos que se realizan en la actualidad en personas con hemofilia A con inhibidores de factor VIII y los resultados representan una de las innovaciones científicas más importantes en el tratamiento de la hemofilia A en más de 30 años”.

RESULTADOS PRELIMINARES

Los resultados preliminares del estudio HAVEN 2 con una única rama en niños menores de 12 años con hemofilia A con inhibidores que recibieron profilaxis con emicizumab son consistentes con los resultados positivos del estudio HAVEN 1. Después de un tiempo de observación, promedio de 12 semanas, el estudio demostró que solo uno de 19 niños que recibieron emicizumab reportó sangrado. No se reportaron sangrados de articulaciones o músculos.

Una comparación entre pacientes, realizada en un subconjunto de estos niños que antes tomaron parte en el estudio sin intervención (NIS), demostró que todos ellos experimentaron una reducción de hasta 100% en sangrados tratados después del tratamiento con emicizumab.

“El tratamiento de la hemofilia A con inhibidores de factor VIII puede ser especialmente complicado para los niños y sus cuidadores. No solo puede ser difícil de controlar el sangrado, sino que los tratamientos actuales pueden requerir infusiones intravenosas frecuentes, lo que puede implicar a menudo el uso a largo plazo de un dispositivo o puerto de acceso venoso central”, destacó el doctor Guy Young, director del programa de hemostasia y trombosis del Hospital Infantil Los Ángeles, California y profesor de pediatría de la Escuela de Medicina Keck de la Universidad del Sur de California.

“Los resultados indican que emicizumab puede ayudar a prevenir el sangrado en niños con inhibidores. Administrada la dosis subcutánea una vez por semana, puede ayudar también a aligerar parte de la carga del tratamiento de la hemofilia para estos niños y sus padres”, indicó.

Datos de los estudios HAVEN 1 y HAVEN 2 han sido remitidos para su posible aprobación a la Agencia Europea de Medicinas, EMA, (por sus siglas en inglés) y a la Administración de Alimentos y Medicamentos, FDA, (por sus siglas en inglés), de Estados Unidos.

La FDA otorgó la Designación de Terapia de Vanguardia (Breakthrough Therapy Designation) a emicizumab para adultos y adolescentes con hemofilia A con inhibidores en septiembre de 2015. Se encuentran en curso otros estudios que evalúan emicizumab en personas con hemofilia A con y sin inhibidores y se exploran regímenes con dosis menos frecuentes.