APRUEBA COFEPRIS TRIKAFTAS®
PARA EL
TRATAMIENTO DE FIBROSIS
QUISTICA
*Más de 2 mil 500 personas que padecen
fibrosis quística en México podrían recibir por primera vez un medicamento que
trata la causa subyacente de su enfermedad
La
autoridad regulatoria federal mexicana, COFEPRIS, otorgó el día de hoy la
aprobación regulatoria a través de la Vía de Reconocimiento de Medicamentos
Huérfanos para TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) para el
tratamiento de pacientes con fibrosis quística (FQ) de dos años de edad en
adelante, con al menos una mutación F508del en el gen regulador de la
conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) o una mutación que
responda con base en datos in vitro.
«Hoy
es un día trascendental para la comunidad de FQ en México con la primera
aprobación regulatoria en el país de un medicamento para FQ que tiene el
potencial de tratar la causa subyacente de esta devastadora enfermedad», dijo
Mónica Mora, directora médica para América Latina de Vertex. «Este es un nuevo
testimonio de nuestro compromiso de hacer que nuestros medicamentos estén
disponibles para tantos pacientes como sea posible en todo el mundo, incluyendo
para los pacientes elegibles en México».
Los
responsables de Vertex ya están trabajando con las autoridades pertinentes en
México para garantizar un acceso rápido y sostenible a TRIKAFTA para los
pacientes elegibles.
Acerca
de la fibrosis quística (FQ): La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad
genética rara que acorta la vida y afecta a más de 92 mil personas en todo el
mundo. La FQ es una enfermedad multiorgánica progresiva que afecta a los
pulmones, el hígado, el páncreas, el tracto gastrointestinal, los senos
paranasales, las glándulas sudoríparas y el aparato reproductor. La FQ está
causada por una proteína CFTR defectuosa y/o ausente como resultado de ciertas
mutaciones en el gen CFTR. Los niños deben heredar dos genes CFTR defectuosos
-uno de cada progenitor- para padecer FQ, y estas mutaciones pueden identificarse
mediante una prueba genética. Aunque hay muchos tipos diferentes de mutaciones
CFTR que pueden causar la enfermedad, la gran mayoría de las personas con FQ
tienen al menos una mutación F508del. Las mutaciones del CFTR provocan la FQ
porque hacen que la proteína CFTR sea defectuosa o porque provocan una escasez
o ausencia de proteína CFTR en la superficie celular. La función defectuosa y/o
la ausencia de proteína CFTR provoca un flujo deficiente de sal y agua dentro y
fuera de las células en varios órganos. En los pulmones, esto conduce a la
acumulación de mucosidad anormalmente espesa y pegajosa, infecciones pulmonares
crónicas y daño pulmonar progresivo que finalmente conduce a la muerte de
muchos pacientes. La edad media de fallecimiento se sitúa en los 30 años, pero
con tratamiento, la supervivencia prevista está mejorando.
En
la actualidad, los medicamentos de Vertex para la FQ tratan a más de 65.000
personas con Fibrosis Quística en 60 países de seis continentes. Esto
representa 2/3 de las personas diagnosticadas con FQ que pueden optar a un
tratamiento con moduladores de CFTR.
Acerca
de TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor): En personas
con ciertos tipos de mutaciones en el gen CFTR, la proteína CFTR no se procesa
o pliega normalmente dentro de la célula, y esto puede impedir que la proteína
CFTR llegue a la superficie celular y funcione correctamente. TRIKAFTA®
(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) es un medicamento oral diseñado
para aumentar la cantidad y la función de la proteína CFTR en la superficie
celular. Elexacaftor y tezacaftor actúan conjuntamente para aumentar la
cantidad de proteína madura en la superficie celular. El ivacaftor, conocido
como potenciador del CFTR, está diseñado para facilitar la capacidad de las
proteínas CFTR de transportar sal y agua a través de la membrana celular. Las
acciones combinadas de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor ayudan a hidratar y
eliminar la mucosidad de las vías respiratorias.
TRIKAFTA®
(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) es un medicamento de venta con
receta que se utiliza para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en
pacientes a partir de 2 años de edad que tienen al menos una copia de la
mutación F508del, u otra mutación sensible a TRIKAFTA®, en el gen CFTR. Los
pacientes deben hablar con su médico para saber si tienen una mutación indicada
en el gen de la FQ. Se desconoce si TRIKAFTA® es seguro y eficaz en niños
menores de 2 años.
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