APROBÓ LA FDA EMICIZUMAB PARA HEMOFILIA “A”
CON INHIBIDORES
*Una de cada tres personas con hemofilia A severa puede
desarrollar inhibidores de las terapias de reemplazo del factor VIII
*Es el primer medicamento innovador en cerca de 20 años para
tratar el padecimiento
BASILEA, Suiza, 4 de diciembre
de 2017.- Roche anunció que la Agencia de Administración de Alimentos y
Medicamentos(FDA por sus siglas en inglés), aprobó emicizumab para la profilaxis de rutina para prevenir o reducir la
frecuencia de episodios de hemorragia en adultos y niños con hemofilia A con
inhibidores del factor VIII.
La hemofilia A es un desorden hereditario en el cual la sangre de
una persona no coagula de manera apropiada, ya que carecen o no tienen la
cantidad suficiente de una proteína de coagulación llamada factor VIII, lo que
conlleva a sangrado sin control que puede poner en riesgo la vida de los
pacientes, así como daño articular por sangrados a largo plazo.
Este padecimiento afecta a unas 320 mil personas en el mundo,
donde cerca de 50% a 60% padecen una forma severa del desorden.
Una de cada tres personas con hemofilia A severa puede desarrollar
inhibidores de las terapias de reemplazo del factor VIII, lo que hace el
tratamiento de reemplazo obsoleto y predispone a los pacientes a hemorragias
potencialmente mortales o recurrentes que pueden causar daño articular a largo
plazo.
En dos de los estudios clínicos fundamentales más importantes para
personas con hemofilia A con inhibidores, se demostró que emicizumab reduce
sustancialmente las hemorragias en adultos y niños, logrando un gran porcentaje
de pacientes con cero sangrados.
Los resultados del estudio fase III HAVEN 3 que evaluó emicizumab
en adultos y adolescentes con Hemofilia A sin inhibidores alcanzó su objetivo
primario mostrando resultados positivos.
INFORMACION AL MUNDO
Los datos del estudio HAVEN 3 serán enviados a las autoridades
sanitarias de todo el mundo para su aprobación. Estos resultados se suman al
creciente cuerpo de evidencia, mostrando que emicizumab puede beneficiar a
todas las personas con hemofilia A independientemente del estado del inhibidor.
Sandra Horning, directora médica de Roche y de Desarrollo Global
de Producto, aseguró que "emicizumab es el primer producto en mostrar una
eficacia superior a la profilaxis del factor VIII en personas con hemofilia A
sin inhibidores, lo que representa el siguiente paso en nuestro programa de
ensayos clínicos, que incluye los datos positivos de HAVEN 1 y el análisis
interino del HAVEN 2 en personas con inhibidores".
Añadió que esperan trabajar con autoridades sanitarias para que el
tratamiento esté disponible para todas las personas con hemofilia A lo antes
posible.
"Las personas con hemofilia A que desarrollan inhibidores
enfrentan importantes desafíos para prevenir las hemorragias y generalmente
requieren inyecciones de medicamentos varias veces a la semana, lo que puede
ser especialmente difícil para los niños pequeños y sus familias", dijo
Guy Young, director del Programa de Hemostasia y Trombosis del Children's
Hospital de Los Ángeles, y profesor de pediatría de la Universidad de Southern
California Keck School of Medicine de Los Ángeles, California.
"Se ha demostrado que este nuevo medicamento reduce la
frecuencia de las hemorragias en comparación con los medicamentos actualmente
disponibles y solo se aplica una vez por semana. Esto podría hacer una
diferencia significativa para estos niños y puede ser una opción de tratamiento
más eficaz", añadió.
"Creemos que emicizumab mejorará la protección contra las
hemorragias y reducirá la carga de administración del tratamiento para las
personas con hemofilia A con inhibidores, y estamos comprometidos a ayudarlos a
acceder a este medicamento", concluyó Sandra Horning.