LAS COMPLEJIDADES DE LOS ENSAYOS CLINICOS

 

 

Una vez finalizada la Conferencia Internacional de la Alzheimer's Association, los expertos de Cedars-Sinai analizan el valor de los hallazgos, independientemente de los resultados.

Los médicos-científicos de Cedars-Sinai se unieron a colegas de todo el mundo en la Conferencia Internacional de la Alzheimer's Association celebrada en julio. Las presentaciones científicas de la conferencia incluyeron datos de ensayos clínicos de terapias potenciales para la enfermedad neurodegenerativa.

Aún así, más del 90% de los ensayos sobre la enfermedad de Alzheimer no arrojan el resultado esperado, señaló la Dra. Mitzi Gonzales, directora de Investigación Traslacional del Centro Jona Goldrich de Alzheimer y Trastornos de la Memoria. Sin embargo, hay algo que aprender de cada estudio, afirma Gonzales.

"Incluso los ensayos que no se consideran exitosos son increíblemente importantes para la formación de nuestro conocimiento científico -señaló Gonzales-. «Los ensayos que nos muestran que una vía no funciona pueden llevarnos hacia nuevas direcciones».

Ese fue el caso de los resultados publicados recientemente de un ensayo dirigido por Gonzales en el que se probaba un fármaco llamado rapamicina. En estudios preclínicos, la rapamicina se asoció con una mayor longevidad y la reducción de muchos síntomas y condiciones relacionados con la edad.

«Los datos de los estudios preclínicos mostraron que la rapamicina reducía la acumulación de las proteínas beta amiloide y tau en el cerebro, que sabemos que están asociadas a la enfermedad de Alzheimer», explicó Gonzales. «Esperábamos ver resultados similares en humanos».

En cambio, los niveles de amiloide y tau aumentaron, indicó Gonzales.

«Ese resultado ha planteado sus propias preguntas científicas y ha conducido a otras vías de investigación», dijo Gonzales. «Así que ha sido útil para avanzar en nuevas direcciones, incluida la búsqueda de si podría ser más eficaz en etapas tempranas de la enfermedad».

Las muestras -como las de sangre y líquido cefalorraquídeo- tomadas durante ensayos clínicos infructuosos también pueden dar lugar a avances en el futuro, señala la Dra. Sarah Kremen, directora del Programa de Neurocomportamiento.

«El estudio fundamental A4 probó un fármaco llamado solanezumab en personas cognitivamente normales con amiloide elevado», explicó Kremen. "El fármaco no mejoró la cognición ni eliminó el amiloide del cerebro, pero era la primera vez que estudiábamos a alguien asintomático pero en riesgo. Fue algo realmente importante".

Los estudios realizados con muestras de ese ensayo contribuyeron a un conjunto más amplio de trabajos que demuestran que un biomarcador llamado pTau217 puede ser un indicador precoz de la enfermedad de Alzheimer. Según Kremen, ese marcador se utiliza en el primer análisis de sangre aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para detectar la acumulación de placas amiloides en el cerebro.

Gonzales y Kremen señalaron las muchas razones por las que la enfermedad de Alzheimer ha resultado tan desafiante, entre ellas sus múltiples causas probables, el hecho de que estos factores estén presentes durante muchos años antes de que la enfermedad sea detectable y la complejidad del propio cerebro.

«El cerebro no se conoce tan bien como otros órganos y los procesos que subyacen a las enfermedades neurodegenerativas son complejos», afirma Kremen. «Llevará tiempo -y muchos ensayos clínicos adicionales- desentrañar todos los distintos mecanismos que subyacen a la enfermedad de Alzheimer».